1億円超の難病薬が問う医療の真価、SMA根絶への挑戦と負担の課題

1回の投与で1億6700万円の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を根本から変えました。新生児スクリーニングの拡大で発症前治療が進む中、高額医療費の負担のあり方を考えます。