2026年3月3日 1億円超のSMA治療薬が変える難病医療の未来 脊髄性筋萎縮症（SMA）の画期的治療薬ゾルゲンスマは1回投与で約1億6700万円。新生児スクリーニングの拡大と合わせ、難病治療と医療費のあり方を考えます。 #SMA #遺伝子治療 #Novartis #医療費 #難病
2026年3月3日 1億円超の難病薬が問う医療の真価、SMA根絶への挑戦と負担の課題 1回の投与で1億6700万円の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を根本から変えました。新生児スクリーニングの拡大で発症前治療が進む中、高額医療費の負担のあり方を考えます。 #SMA #遺伝子治療 #ゾルゲンスマ #難病 #医療費
