2026年3月3日 1億円超のSMA治療薬が変える難病医療の未来 脊髄性筋萎縮症(SMA)の画期的治療薬ゾルゲンスマは1回投与で約1億6700万円。新生児スクリーニングの拡大と合わせ、難病治療と医療費のあり方を考えます。 #SMA #遺伝子治療 #Novartis #医療費 #難病