1億円超のSMA治療薬が変える難病医療の未来
脊髄性筋萎縮症（SMA）の画期的治療薬ゾルゲンスマは1回投与で約1億6700万円。新生児スクリーニングの拡大と合わせ、難病治療と医療費のあり方を考えます。
脊髄性筋萎縮症（SMA）の画期的治療薬ゾルゲンスマは1回投与で約1億6700万円。新生児スクリーニングの拡大と合わせ、難病治療と医療費のあり方を考えます。
1回の投与で1億6700万円の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を根本から変えました。新生児スクリーニングの拡大で発症前治療が進む中、高額医療費の負担のあり方を考えます。
中外製薬のデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け遺伝子治療薬「エレビジス」の薬価が国内最高額の3億497万円に決定。1回投与で治療完了する画期的新薬の仕組みと課題を解説します。